8月13日，Deciphera公司宣告，其用于医治四线及四线以上的胃肠间质瘤（GIST）的基因突变激酶按捺剂ripretinib，在关键性的3期临床研讨中获得了阳性成果。

该研讨预示着，关于那些现已承受过规范医治失利的晚期GIST患者来说，他们又多了一种新的医治手法来操控疾病的发展。

这项名为INVICTUS的3期临床研讨是一项随机、双盲和安慰剂对照的世界多中心研讨，旨在评价ripretinib在晚期GIST患者中的安全性，耐受性和效果。

该研讨入组了129例患者，这些患者既往至少承受过包含imatinib、regorafenib和sunitinib在内的医治计划，患者依照2：1的份额随机分配并给予ripretinib和安慰剂的医治，经独立中心印象学委员会依据mRECIST v1.1规范计划进行效果评价，确认首要研讨结尾为无发展生存期（PFS），非必须研讨结尾为客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）和医治过程中的不良事情。

与安慰剂比较，成果发现：

u Ripretinib组的PFS到达6.3个月，安慰剂组仅为1.0个月（P

u Ripretinib组的OS到达15.1个月，安慰剂组仅为6.6个月（P

u Ripretinib组的ORR到达9.4%，安慰剂组为0%（P=0.0504）；

虽然在ORR上并没有明显的统计学差异，可是Ripretinib均到达了首要研讨结尾PFS和关键性非必须研讨结尾OS，而且明显降低了疾病发展或逝世危险的85%，具有明显临床意义上的改进。

关于药物的不良事情，Ripretinib的整体耐受性体现杰出，发作贫血、腹痛和高血压事情的概率和安慰剂相似，分别为49%和44%。

GIST是一类起源于胃肠道间叶安排的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分，首要影响腹部消化道及其周边的结构安排。

在美国，GIST每年约有4000~6000名新发病例，欧洲及其他国家与美国的发病率附近，我国暂时没有自己的发病率数据。

大部分的GIST存在广谱基因突变，其间最常见的为KIT激酶，约占75~80%，其次为血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα），约占5~10%，现在现有的医治手法会限制在无法按捺某些原发或次发的基因突变形成的疾病发展。

依据疾病诊断时的分期阶段，GIST的五年生存率约为48~90%。

Ripretinib是作为一种广谱的KIT或PDGFRα激酶按捺剂，用于医治KIT或许PDGFRα基因驱动的相关癌症，包含GIST。

2019年6月，美国FDA颁发ripretinib快速通道资历确定，用于医治从前已承受过imatinib、sunitinib、和regorafenib医治的晚期GIST患者。

“INVICTUS的研讨数据使咱们深信，ripretinib有很大或许改动GIST的医治现状，可以改进经规范医治计划失利后无药可用的局势。现在咱们的作业重点是与美国FDA进行密切合作，为那些从前已承受医治但失利的GIST患者供给急需的医治计划”Deciphera公司总裁兼首席执行官Steve Hoerter先生表明。

据悉，Deciphera公司估计将于2020年第一季度向美国FDA递送ripretinib的新药上市请求，期望能将新的医治药物赶快的带给晚期GIST患者。