原标题：共同靶向基因医治的高科技办法
瑞典隆德大学的神经科学家现已开宣布一种新技能，该技能可以对病毒的外壳进行改造，从而将基因疗法供给给需求医治的切当细胞类型。 研讨人员以为，可以将新技能比喻为从数百万年到数周的加快开展。
近年降临床上用于医治杂乱疾病的一些革命性的新疗法，如脊髓性肌萎缩和酶缺乏症，都是根据基因疗法。
经过基因医治，运用生物药物操控或改动遗传物质。这方面的比如有CRISPR/Cas9基因剪刀和用于医治各种癌症的所谓CAR-T细胞。这种医治办法通常是经过在试验室中培育病毒来完成的。病毒被改动，这样它们是无害的，可以将新的基因物质传递到身体的细胞中，替代受损的基因组。病毒本身的基因组，这是它传达所必需的，现已被彻底移除。
在曩昔的五年里，神经科学家托马斯比约克伦德和他的研讨小组现已开宣布一种可以裁剪这些病毒外壳或病毒衣壳的办法，以便它们可以精确地抵达身体中需求医治的细胞类型，例如神经细胞。这样的一个进程结合了强壮的计算机模仿和建模，以及最新的基因技能和测序技能。
“多亏了这项技能，咱们咱们可以在细胞培育和动物模型中一起研讨数以百万计的新病毒变种。由此，咱们咱们可以随后创立一个计算机模仿，为选定的运用构建最合适的病毒外壳——在这样的一种情况下，发生多巴胺的神经细胞用于医治帕金森氏症，”隆德大学翻译神经科学高档讲师Tomas Bjórklund说。
你可以将其视为从数百万年到数周的急剧加快进化。咱们之所以能做到这一点，是由于咱们研讨病毒的每一代与同一神经细胞中的一切其他代并行。与进化不同的是，只要最合适的病毒才干存活到下一代，咱们才干经过该进程了解到使病毒无法正常作业的原因。这在构建解说一切信息的计算机模型时至关重要，”他持续说。
经过这种新办法，研讨人员可以明显削减对试验动物的需求，由于在同一个人身上研讨了同一药物的数百万种变体。他们还可以将研讨的重要部分从动物转移到人类干细胞的细胞培育。
“例如，咱们信任咱们成功制作的新组成病毒将很合适帕金森病的基因医治，咱们对这些病毒载体可以投入临床运用抱有很高的期望。咱们与哈佛大学的研讨人员一道，在波士顿成立了一家新的生物技能公司Dyno thereputics，以进一步开发运用人工智能的病毒工程技能，用于未来的医治，”Tomas Bjórklund总结道。
来历：隆德大学供给的资料。
期刊参阅：马库斯·戴维森、王刚、帕特里克·奥尔德林·柯克、蒂亚戈·卡多索、萨拉·诺布兰特、摩根·哈特诺、贾妮莎·穆丹纳亚克、马林·帕尔马、托马斯·比约克隆德。一种在体内进行的体系衣壳进化办法，用于规划具有定制特性和向性的AAV载体。《美国国家科学院院刊》，2019; 201910061 DOI：10.1073 / pnas.1910061116
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